O companie farmaceutică chineză specializată în editare genetică susține că a vindecat clinic un pacient cu beta talasemie, ceea ce reprezintă o premieră mondială.

Beta talasemia este o tulburare recesivă a sângelui, rezultată din faptul că celulele sanguine nu au suficientă hemoglobină, ceea ce provoacă lipsă de oxigen.

CS-101 este un tratament personalizat de editare a celulelor stem (colectate anterior de la pacient). Prin modificarea perechilor de baze ADN, se reactivează producția hemoglobinei.

Celulele editate sunt, apoi, injectate pacientului și produc în mod continuu celule sanguine cu hemoglobină intactă, ceea ce elimină nevoia transfuziilor.

Pacientul, care, înainte, trebuia să facă transfuzii de sânge la fiecare două săptămâni, nu a mai necesitat nicio transfuzie de mai mult de două luni, după ce a făcut tratamentul. (SCMP)