Kendric Cromer, la doar 12 ani, a devenit unul dintre primii pacienți tratați cu o terapie genetică recent aprobată de FDA pentru anemia falciformă (siclemie), care i-a afectat grav copilăria. 

Două companii, Bluebird Bio din Somerville, Massachusetts, și Vertex Pharmaceuticals din Boston, au primit aprobare pentru a vinde primele terapii genetice aprobate pentru această afecțiune în decembrie 2023.

Kendric este pacientul Bluebird care a progresat cel mai mult în urma tratamentului, dar nu și singurul, alți câțiva pacienți avansând într-un ritm bun.

Extinderea tratamentului întâmpină, din păcate, mai multe dificultăți.  În primul rând, trebuie negociate contracte complexe între instituțiile medicale și companiile producătoare.

În al doilea rând, spitalele trebuie să primească autorizație de la asigurător pentru plata tratamentelor. Chiar dacă, eventual, primesc banii înapoi, spitalele nu sunt încântate că trebuie să plătească câteva milioane de dolari pentru tratarea unui singur pacient.

În fine, mai este și problema capacității, deoarece acest gen de tratament necesită multă muncă, iar pacienții trebuie să rămână internați cel puțin o lună în spital.

Anemia falciformă afectează aproximativ 100.000 de oameni în Statele Unite, majoritatea fiind persoane de culoare. Terapia genetică oferă speranța unei vieți normale pentru cei cu forme severe ale bolii, dar accesul la tratament rămâne complicat. (NY Times)