Aprobată pe finalul lui 2023 pentru tratarea siclemiei, o nouă tehnică de editare genetică va putea fi folosită și în cazul altei tulburări de sânge.

Numit Casgevy, noul tratament, dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals, în colaborare cu CRISPR Therapeutics, realizează tratamentul direct la sursă, prin editarea genelor ADN.

În afară de siclemie, același tratament poate fi acum aplicat și în cazul pacienților cu vârste de peste 12 ani, care au nevoie de transfuzii de sânge pentru beta talasemie.

Beta talasemia dependentă de transfuzii este o afecțiune genetică gravă, care poate provoca oboseală, dificultăți de respirație, organe mărite și pubertate întârziată. Speranța medie de viață a celor care suferă de această boală este de numai de 37 de ani.

Din păcate, costul de $2.2 milioane al noii terapii face ca nu oricine să poată beneficia de pe urma ei. În plus, există unele îngrijorări legate de posibilitatea editării altor gene și dezvoltarea unei forme de cancer. (Axios)