Administrației pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite anunță aprobarea primului medicament din lume care folosește editarea genetică Crispr pentru a combate siclemia.

Noul tratament, numit Casgevy și dezvoltat de Vertex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics, tratează boala direct la sursă, prin editarea ADN-ului.

Casgevy reprezintă un prim pas în a oferi pacienților tratamente pe bază de Crispr. Spre deosebire de alte medicamente bazate pe Crispr și aflate în curs de dezvoltare, acestea editează celulele unui pacient în laborator, nu în interiorul corpului pacientului.

Procesul se asigură, astfel, că nu se produc modificări accidentale asupra altor gene, care nu au legătură cu afecțiunea tratată.

Pe de altă, pentru pacienți este mai dificil. Aceștia sunt supuși la mai multe runde de chimioterapie în doze mari, pentru a face loc celulelor modificate.

Există și problema prețului. Cel puțin la început, tratamentul costă $2,2 milioane per pacient, ceea ce va limita sever numărul celor care îl vor putea urma. (WSJ)